Food and Drug Administration (FDA) ka miratuar ilaçin me emrin tregtar Rasonque (daraxonrasib) për të rriturit me adenokarcinomë metastatike të pankreasit, të cilët kanë marrë të paktën një trajtim sistemik më parë ose që nuk janë kandidatë për terapi sistemike të kombinuar, duke hapur një kapitull të ri në trajtimin e një prej formave më agresive të kancerit.
Miratimi është veçanërisht i rëndësishëm pasi Rasonque është terapia e parë e synuar ndaj RAS e miratuar për kancerin metastatik të pankreasit. Ilaçi është projektuar për të frenuar forma të shumta të proteinës RAS, e cila luan një rol kyç në nxitjen dhe përhapjen e tumoreve të pankreasit.
Sipas të dhënave të provës klinike, Rasonque përmirësoi ndjeshëm mbijetesën mesatare të përgjithshme, duke e çuar atë në 13,2 muaj, krahasuar me vetëm 6,7 muaj te pacientët që morën kimioterapi standarde. Rezultati praktikisht e dyfishoi kohën mesatare të mbijetesës në këtë grup pacientësh.
”Është ilaçi i parë i synuar i miratuar për kancerin e pankreasit që vepron në forma të shumëfishta të RAS, një proteinë që nxit rritjen e tumorit në shumicën e rasteve të adenokarcinomës pankreatike”, thuhet në një njoftim për shtyp të FDA-së më 26 gusht.
Të dhënat vijnë nga studimi i fazës së tretë RASolute 302, një provë e rastësishme, e hapur dhe shumëqendrore, ku morën pjesë 500 të rritur me adenokarcinomë pankreatike metastatike, të cilët ishin trajtuar më parë. Rezultatet e studimit treguan se daraxonrasib çoi në mbijetesë më të gjatë të përgjithshme dhe pa përparim të sëmundjes sesa kimioterapia.
Rezultati bazohet gjithashtu në të dhënat e mëparshme të provave, të cilat treguan se daraxonrasib zgjati mbijetesën mesatare pa përparim të sëmundjes me 8,5 muaj dhe tejkaloi kimioterapinë si në mbijetesën e përgjithshme, ashtu edhe në atë pa përparim. Këto gjetje kishin bërë që qendrat e kancerit në të gjithë vendin të përgatiteshin për një rritje të kërkesës së pacientëve disa muaj përpara miratimit.
Ndryshe nga kimioterapia, Rasonque është një trajtim oral që merret një herë në ditë, duke ofruar një alternativë për disa pacientë që nuk mund të përballojnë kimioterapinë e kombinuar. Megjithatë, ilaçi nuk është pa efekte anësore. Ndër efektet e raportuara janë skuqjet e lëkurës, plagët në gojë dhe problemet gastrointestinale.
Një tjetër tregues i rëndësisë së këtij zhvillimi është se mutacionet RAS kanë qenë për dekada një nga objektivat më të vështirë për t’u trajtuar me terapi të synuara. Për këtë arsye, rezultatet e daraxonrasib janë konsideruar si një hap i rëndësishëm për një grup pacientësh që historikisht kanë pasur shumë pak alternativa pas dështimit të trajtimeve të para.
FDA i dha Rasonque-s emërtimet e terapisë revolucionare (Breakthrough Therapy) dhe të barnave jetime (Orphan Drug), ndërsa aplikimi u shqyrtua përmes shqyrtimit prioritar dhe programit pilot të Komisionerit të Kuponit Kombëtar të Prioritetit.
Miratimi erdhi 6,5 muaj përpara afatit të tarifës së përdoruesit të agjencisë, duke e bërë procesin një nga shqyrtimet më të shpejta për një terapi të këtij lloji.
”Revolution Medicines”, prodhuesi i ilaçit, kishte marrë nga FDA në maj një letër “të sigurt për të vazhduar”, e cila lejoi akses të zgjeruar në daraxonrasib për pacientët e përshtatshëm edhe përpara miratimit zyrtar. Kjo mundësoi që pacientë të caktuar me sëmundje të avancuar të merrnin ilaçin përmes programit të aksesit të zgjeruar ndërsa procesi i miratimit vijonte.
Interesi për ilaçin ishte rritur ndjeshëm që përpara vendimit të FDA-së, pasi rezultatet e fazës së tretë të publikuara në prill treguan një përfitim të konsiderueshëm në mbijetesë. Prezantimi i të dhënave në takimin vjetor të Shoqatës Amerikane të Onkologjisë Klinike (ASCO) në maj mori reagime të forta nga komuniteti i onkologjisë, duke nxitur pritshmëri të mëdha për një ndryshim në trajtimin e sëmundjes.
Adenokarcinoma e pankreasit përbën 90% deri në 95% të rreth 67 mijë rasteve të kancerit të pankreasit të diagnostikuara në SHBA çdo vit.
Megjithëse përfaqëson rreth 3,2% të të gjitha diagnozave të kancerit, ky lloj kanceri shkakton një pjesë disproporcionalisht të lartë të vdekjeve nga kanceri, për shkak të zbulimit të vonë dhe opsioneve historikisht të kufizuara të trajtimit.
Kanceri i pankreasit mbetet ndër sëmundjet më vdekjeprurëse të kancerit në SHBA, me një mbijetesë pesëvjeçare prej vetëm rreth 13%. Për këtë arsye, edhe pse Rasonque nuk konsiderohet kurë për sëmundjen, miratimi shihet si një nga përparimet më të rëndësishme të viteve të fundit për pacientët me kancer të avancuar të pankreasit.
Zhvillimi mund të ketë rëndësi edhe përtej kancerit të pankreasit. Revolution Medicines po studion daraxonrasib dhe terapi të tjera që synojnë RAS edhe në lloje të tjera të kancerit, përfshirë kancerin e mushkërive, me synimin për të zgjeruar përdorimin e kësaj qasjeje në tumore ku proteinat RAS luajnë rol në rritjen e sëmundjes.
